¿Por qué han estado fallando los ensayos clínicos de ELA? Desde su descubrimiento en los años 60 del siglo XIX, el gran problema que ha presentado la ELA es la falta de tratamientos efectivos. Una parte de que esto haya estado pasando se debe a las carencias en la comprensión de sus mecanismos de inicio y desarrollo de la patología. Sin embargo, esto no quiere decir que vayamos a dejar de trabajar.
La investigación de la ELA durante los últimos 25 años ha permitido significativos avances en diferentes aspectos. Un ejemplo son las alteraciones genéticas que la causan o la forma en la que influyen los factores ambientales en su desarrollo. Una vez identificados es mucho más sencillo la identificación de dianas terapéuticas, es decir, las moléculas a las que debemos afectar con un tratamiento para conseguir un resultado beneficioso. Un ejemplo, son las terapias genéticas dirigidas que consisten en tratamientos capaces de impedir que un gen alterado tenga un efecto dañino.
Además, el estudio de los biomarcadores permitirá separar en subgrupos a las personas afectadas de ELA y esto, a su vez, posibilitará que reciban el tratamiento específico para su caso. Esto se denomina estratificación de pacientes que también puede incluir parámetros clínicos, genéticos, etapa y trayectoria de la enfermedad. La realidad es que existe una gran heterogeneidad entre los pacientes de ELA y, por tanto, es posible que hasta ahora los criterios que se conocen para la inclusión/exclusión de pacientes en ensayos clínicos no sean suficiente y que buscar una misma solución para todos sea inviable. Puede que al no ser capaces de hacer una correcta estratificación, los participantes de los ensayos no fueran los adecuados para observar resultados positivos. El estudio de los biomarcadores permitirá además establecer cuál es la respuesta al tratamiento de forma más exacta.
Sobre los resultados propiamente de los ensayos, hasta ahora solo el 8% de los tratamientos probados en fase I llegan al mercado (Según la FDA), lo que demuestra que el enfoque actual de los ensayos no es eficiente. Por ello, se trata de buscar un método que mantenga el rigor pero que maximice las posibilidades. Un enfoque que está a la alza es el de plataforma de múltiples brazos, con un mismo protocolo para la evaluación simultánea de múltiples compuestos. De hecho, también se están probando medicamentos que ya se ha establecido que son seguros para su uso en humanos y en otras enfermedades como uno de los nuevos enfoques para avanzar más rápido en la investigación.
Para la agilización y facilitación de los procesos también se están comenzando a emplear herramientas online, como plataformas para el reclutamiento de pacientes, registros médicos electrónicos o seminarios web interactivos para informar adecuadamente a los pacientes sobre el proceso. Sin embargo estos y otros instrumentos digitales tienen sus limitaciones que deben seguir mejorándose entre expertos y pacientes para conseguir aprovechar su máximo rendimiento
La evolución de los diseños de los ensayos clínicos, las nuevas herramientas y la participación de los pacientes idóneos conseguirán reducir tiempos y costos así como un mayor número de pacientes que participen en los ensayos y, con todo ello, el ratio de éxito.
fuente: fundación Francisco Luzón
