Recientemente ha comenzado el ensayo llamado TPN-101-C9-201 de la compañía Transposon Therapeutics. Son cuatro los hospitales en los que se llevará a cabo: Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (Santiago de Compostela), Hospital de la Santa Creu i Sant Pau (Barcelona), Hospital Universitari Vall D’Hebron (Barcelona) y Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Valencia).
Este es un ensayo en fase II que también se está desarrollando en centros de otros países como Estados Unidos, Bélgica, Francia, Alemania u Holanda y requerirá un total de 40 pacientes.
El objetivo de este estudio es el análisis de TPN-101 en pacientes con ELA o demencia frontotemporal siempre que sean debidas a una mutación genética llamada expansión de repetición de hexanucleótidos C9orf72. Es decir, para poder ser incluido en este ensayo es imprescindible tener esta mutación. El principio activo del tratamiento es el censavudina, que tiene una actividad capaz de inhibir una enzima de la célula llamada transcriptasa inversa LINE-1. La mutación en el gen C9orf72 produce ADN, ARN y proteínas que son dañinas para las células. Sin embargo, estos procesos pueden bloquearse al inhibir LINE-1.
Durante los primeros 6 meses del ensayo, un 60% de los pacientes será asignado aleatoriamente para tomar el tratamiento en forma de cápsula oral mientras que el 40% tomará un placebo inactivo. Durante los 6 meses siguientes, ambos grupos tomarán el tratamiento hasta completar el año que dura el estudio. De esta manera se evaluará la seguridad y tolerabilidad de TPN-101 en estos pacientes.
Antes de participar en un ensayo, el paciente debe ser totalmente informado sobre los procedimientos que se deben seguir a los largo de todo el proceso, como las evaluaciones clínicas y pruebas que son necesarias durante las visitas.
Para comprobar el resto de criterios de inclusión/exclusión u otros datos relacionados con el estudio, consulte con el apartado correspondiente en la página del Registro Español de Estudios Clínicos.
fuente: Fundación Francisco Luzón
