Albrioza, ese es el nombre que se le ha dado al tratamiento desarrollado por la farmacéutica Amylyx, conocido hasta ahora como AMX0035. Hace unas semanas recibíamos la noticia de que el Comité Asesor de Fármacos del Sistema Nervioso Central y Periférico de la Agencia Reguladora del Medicamento de Estados Unidos, la FDA, no consideraba suficientes los datos obtenidos por el ensayo en fase 2 CENTAUR por 6 votos contra 4. Sin embargo, esta votación solo supone una opinión por parte de este órgano asesor y la decisión final sobre la aprobación del AMX0035 será tomada el 29 de septiembre por la FDA.
Mientras tanto, en Canadá sí ha sido aprobado, aunque de forma condicionada. Esto se debe a que actualmente está activo en diferentes países el ensayo en fase 3 del AMX0035, el ensayo PHOENIX. Por tanto, la agencia canadiense es la primera en valorar el potencial clínico del fármaco pero la aprobación definitiva está a expensas de los resultados de la fase 3.
La diferencia entre ambas agencias radica en que las aprobaciones de la FDA son definitivas mientras que para los canadienses, la aprobación sí puede estar sujeta a resultados posteriores.
Por otra parte en Europa, también se está llevando a cabo la evaluación de la aprobación de Albrioza y sería esperable una respuesta en el primer cuarto de 2023. En caso de que fuese aprobado y también dependiendo de los resultados de la fase 3, para que pudiera llegar a España, haría falta un proceso a nivel nacional y de momento no es posible establecer una fecha aproximada incluso si los resultados del PHOENIX son positivos.
Este ensayo que continúa en más de 12 países y 68 centros, también se está dando en España. Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Valencia), Hospital del Mar (Barcelona), Hospital de Bellvitge (Barcelona) son los hospitales en los que ya ha comenzado el reclutamiento activo, a los que se espera que se unan próximamente el Hospital Universitario de Basurto (Vizcaya) y el Hospital San Rafael (Madrid).
El reclutamiento que se espera que finalice este verano, es para analizar la eficacia y seguridad de AMX0035, una combinación de dos moléculas: el ácido ursodoxicoltaurina (TUDCA) y el fenilbutirato de sodio. Ambas han demostrado ser seguras y bien toleradas en personas con ELA. Se cree que la combinación de los dos fármacos reduce la muerte de las células nerviosas en los afectados de ELA. En el ensayo, el 60% de los pacientes probará el fármaco y el 40% el placebo durante 48 semanas. La forma en la que se seleccionarán para cada grupo será aleatoria y ni pacientes ni investigadores sabrán qué está tomando cada paciente para evitar resultados alterados.
Para poder participar, los principales criterios son:
- Diagnóstico de ELA.
- Menos de 24 meses desde la aparición de síntomas de debilidad.
- Función pulmonar no deteriorada y que no se necesite ventilador de forma permanente.
- En caso de ser mujer, no estar embarazada ni en periodo de lactancia así como estar dispuesta a utilizar métodos anticonceptivos.
- No estar usando ni ponerse un marcapasos diafragmático durante el estudio.
- Si se toma riluzol, tener una dosis estable al menos desde 30 días antes de la participación (durante el estudio se puede continuar el tratamiento con riluzol).
Si cumple los criterios anteriores y si vive en España, le recomendamos que comente su interés en participar en este ensayo con su médico. Puede visitar la página del Registro Español de Estudios Clínicos o contactando con el Departamento de Investigación de Fundación Luzón (investigacion@ffluzon.org).
fuente: fundación Francisco Luzón